Dosage Form: Soporte de desarrollo de formulación y proceso para productos huérfanos de bajo volumen, desde la preformulación y caracterización del API hasta la fabricación clínica a medida.
Scale Capability: La fabricación y el suministro clínico a medida de Fase I-III son seguidos por un escalado rápido hacia la fabricación comercial de productos huérfanos de bajo volumen.
Bioavailability Enhancement: El trabajo de preformulación y caracterización del API respalda la aceleración de las pruebas en humanos por primera vez y la prueba de concepto.

Otra información

Descripción adicional:

Support for accelerating orphan drug development from candidate selection through commercial manufacture and supply. With more than 300 million people worldwide living with identified rare diseases, developing treatments for these unmet needs is a major pharmaceutical industry priority, though drug developers still face challenges including limited R&D budgets, an evolving regulatory framework, and difficult product development and clinical recruitment despite improved regulatory support and commercial incentives for orphan drugs. Capabilities include pre-formulation and API characterization, formulation and process development, first-in-human testing and acceleration to proof of concept, bespoke clinical manufacturing and supply (Phase I-III) for patient trials, and rapid scale-up and commercial manufacturing of low-volume products.