Dosage Form: Accompagnement en développement de formulation et de procédés pour des produits orphelins à faible volume, de la préformulation et la caractérisation de l'API jusqu'à la fabrication clinique sur mesure.
Scale Capability: La fabrication et l'approvisionnement clinique sur mesure de Phase I-III sont suivis d'une montée en échelle rapide vers la fabrication commerciale de produits orphelins à faible volume.
Bioavailability Enhancement: Les travaux de préformulation et de caractérisation de l'API accélèrent les premiers essais chez l'humain et la preuve de concept.

Autres informations

Description supplémentaire:

Support for accelerating orphan drug development from candidate selection through commercial manufacture and supply. With more than 300 million people worldwide living with identified rare diseases, developing treatments for these unmet needs is a major pharmaceutical industry priority, though drug developers still face challenges including limited R&D budgets, an evolving regulatory framework, and difficult product development and clinical recruitment despite improved regulatory support and commercial incentives for orphan drugs. Capabilities include pre-formulation and API characterization, formulation and process development, first-in-human testing and acceleration to proof of concept, bespoke clinical manufacturing and supply (Phase I-III) for patient trials, and rapid scale-up and commercial manufacturing of low-volume products.